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핵심 사항
- ALS를 치료하는 신약은 새로운 연구에서 환자의 질병 진행을 늦추 었습니다.
- 약을 복용 한 환자와 위약을 복용 한 환자의 차이는 작지만 유의했습니다.
- 미국에서 약 12,000 ~ 15,000 명이 ALS를 가지고 있습니다.
새로운 연구에 따르면 실험 약물은 뇌 질환 근 위축성 측삭 경화증 (ALS)의 진행을 늦추는 데 도움이 될 수 있습니다.뉴 잉글랜드 의학 저널ALS 환자의 치료 옵션은 매우 제한되어 있으므로 연구원들은이 약물이 잠재적으로 보완 요법으로 사용될 수 있기를 바랍니다.
ALS는 NINDS (National Institute of Neurological Disorders and Stroke)에 따르면 씹기, 걷기, 말하기와 같은 자발적인 근육 운동을 제어하는 신경 세포를 포함하는 희귀 한 신경 질환 그룹입니다. 증상은 시간이 지남에 따라 악화되며 현재는 치료법이 없습니다. 미국에서는 매년 약 5,000 명이 ALS 진단을받습니다.
9 월 3 일에 발표 된이 연구에서 연구원들은 ALS 환자를 대상으로 페닐 부티르산 나트륨-타 우르 소 디올 (AMX0035)의 조합 인 새로운 약물을 테스트했습니다. 이 중 89 명은 새로운 약물을, 48 명은 위약을 투여 받았습니다. 연구진은 24 주 동안 환자를 추적하고 환자의 ALS 중증도를 측정하는 개정 된 근 위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R)를 사용하여 질병의 진행을 측정했습니다.
연구가 끝날 무렵 AMX0035를 복용 한 환자는 위약을 복용 한 환자보다 기능 저하가 느 렸습니다. 연구자들은 약물의 다음 단계로 더 길고 더 큰 시험을 요구했습니다.
“이것은 ALS 환자와 그 가족들에게 중요한 진전이자 매우 희망적인 소식입니다.”라고 하버드 의과 대학 및 Spaulding 재활 병원의 조교수 인 Sabrina Paganoni, MD, PhD는 Verywell에게 말합니다. “AMX0035로 치료받은 환자는 위약을 투여받은 환자보다 신체 기능을 더 오래 유지했습니다. 이는 걷기, 말하기, 음식 삼키는 능력과 같은 환자에게 중요한 일상 생활 활동으로 더 많은 독립성을 유지했음을 의미합니다.”
이것이 당신에게 의미하는 것
ALS를 치료하기위한 AMX0035 시험은 아직 진행 중입니다. 그러나 시간이 지남에 따라이 새로운 약물은 결국 ALS 치료의 또 다른 주류가 될 수 있습니다.
ALS 이해
환자가 ALS에 걸리면 운동 뉴런 또는 뇌에서 척수 및 근육으로의 통신을 제공하는 신경 세포의 점진적인 악화를 경험한다고 NINDS는 설명합니다. 근육에 메시지를 보내는 것을 중지합니다. 그 결과 근육이 점차 약해지고 경련되고 낭비됩니다. 시간이 지남에 따라 뇌는 더 이상 자발적인 근육 운동을 제어 할 수 없습니다.
“ALS는 환자와 가족에게 매우 어려운 질병입니다.”라고 Michigan State University의 신경근 의학 부서의 의학 디렉터 인 Amit Sachdev는 Verywell에 말합니다.
결국 ALS를 가진 사람은 말하고, 먹고, 움직이고, 호흡하는 능력을 잃게 될 것이라고 NINDS는 말합니다.
NINDS에 따르면 대부분의 ALS 환자는 증상이 처음 나타난 후 3 ~ 5 년 이내에 호흡 부전으로 사망합니다. 진단을받은 사람의 약 10 %가 10 년 이상 생존합니다.
AMX0035가 지원하는 방법
현재 질병의 진행을 멈추거나 역전시킬 수있는 효과적인 치료법은 없습니다. 그러나 환자가 증상을 조절하고 더 편안하게 할 수있는 치료법이 있습니다. ALS 환자에게는 일반적으로 잠재적 인 물리 치료 및 영양 지원과 함께 약물 조합이 제공됩니다.
미국 식품의 약국 (FDA)은 ALS를 치료하기 위해 riluzole (Rilutek) 및 edaravone (Radicava) 약물을 승인했습니다. 환자의 일상 기능 저하를 늦추십시오.
AMX0035는 기존 약물의 대체 요법이 아니라고 Paganoni는 말합니다. 대신 보완 요법으로 사용할 수 있다고 생각됩니다.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
이것은 우리가 ALS와 가장 효과적으로 싸우기 위해 다른 치료법의 조합이 필요할 수 있음을 알려줍니다.
— Sabrina Paganoni, MD, PhD이 최신 연구에서 대부분의 환자는 이미 riluzole, edaravone 또는 둘 다를 복용하고있었습니다. Paganoni는“AMX0035는 표준 치료 외에 추가 혜택을 제공했습니다. “또한 이러한 약물의 작용 메커니즘은 다릅니다. 이것은 우리가 ALS와 가장 효과적으로 싸우기 위해 다양한 치료법의 조합이 필요할 수 있음을 알려줍니다.”
ALS의 진행을 완전히 멈출 수있는 단일 약물은 없지만 전문가들은 ALS 치료의 미래를 기대하고 있습니다. “새로운 치료가 필요합니다.”라고 Sachdev는 말합니다. "이 약은 좋은 단계가 될 것입니다."
그러나 Sachdev는 AMX0035가 ALS의 기적 치료법이 아니라고 경고합니다. 그는 "이번 실험에서 환자들은 꾸준히 감소했다"며 "그 감소는 느 렸지만 약간만 감소했다"고 말했다.
ALSFRS-R 척도에서 AMX0035를받은 연구 참가자는 말하기, 걷기 및 쓰기와 같은 12 가지 일상 활동을 독립적으로 완료하는 환자의 능력을 분류하는 0-48 척도에서 평균 2.32 점 더 높은 점수를 받았습니다.
AMX0035의 다음 단계
이 특정 연구는 상대적으로 짧았 기 때문에 약물이 사람의 죽음을 늦추고 추가로 몇 달 동안 근육 운동을 더 잘 제어 할 수 있는지 확실하지 않습니다. 그러나 재판은 진행 중입니다.
평가판을 완료 한 참가자에게는 AMX0035를 장기간 사용할 수있는 옵션이 제공되었습니다. "이 연장은 약물이 생존에 미치는 영향에 대해 알려주기 때문에 중요합니다."라고 Paganoni는 말합니다. “우리는 지금까지 3 년 동안 참가자들을 팔로우하고 있습니다.”
Paganoni는 ALS 치료의 미래에 대해 희망적입니다.
느린 질병은 신체 기능을 더 오래 유지하고 일상 생활에서 더 많은 독립성을 의미하기 때문에 ALS와 같이 빠르게 진행되는 질병에서 중요한 목표입니다. “앞으로 우리는 질병을 완전히 멈출 수있는 약물 또는 약물 조합을 찾을 수 있기를 바랍니다. 한편, 이와 같은 모든 성공 사례는 우리가 올바른 길을 가고 있음을 알려줍니다.”
