FDA가 희귀 혈액 질환을 치료하기 위해 천식 약물을 승인 한 이유

로저 해리스 / 과학 사진 라이브러리 / 게티 이미지

핵심 사항

• FDA는 중증 천식 치료제 인 Nucala를 HES라고하는 희귀 혈액 질환 그룹을 치료하도록 승인했습니다.
• 이것은 10 년 넘게 HES에 대해 승인 된 최초의 새로운 치료법입니다.
• 임상 시험에서 Nucala를받은 환자는 위약을받은 환자에 비해 HES 발적을 경험 한 환자가 50 % 적었습니다.

중증 천식 치료에 전통적으로 사용되는 약물이과 호산 구성 증후군 (HES)에 대해 승인되었으며, 거의 14 년 만에 희귀 혈액 질환 그룹을 치료하도록 승인 된 최초의 약물이되었습니다.

9 월 25 일, 미국 식품의 약국 (FDA)은 12 세 이상의 HES 치료에 대해 Nucala (메 폴리 주맙)를 승인했습니다. 특히, Nucala는 HES를 6 개월 이상 경험 한 사람들에게 표시됩니다.

호산구 증가 증후군이란 무엇입니까?

HES 혈액 질환은 질병과 싸우는 백혈구 인 높은 수준의 호산구가 특징입니다. American Academy of Allergy Asthma & Immunology에 따르면, 대부분의 건강한 사람들은 혈중 호산구 / 마이크로 리터 미만입니다. 그러나 HES를 가진 사람들은 일반적으로 식별 가능한 원인없이 1,500 개 이상의 호산구 / 마이크로 리터가 혈중에 있습니다.

이 여분의 호산구는 피부, 폐, 심장 및 신경계와 같은 기관으로 침투하여 염증을 일으키고 결국 장기 기능 장애로 이어질 수 있습니다.

HES의 증상은 영향을받는 신체 부위에 따라 다릅니다. HES가 피부에 영향을 미치는 경우 습진 및 두드러기와 같은 증상이 나타날 수 있습니다. HES가 폐에 영향을 미치는 경우 증상에는 기침, 숨가쁨 및 쌕쌕 거림이 포함될 수 있습니다.

Nucala가 도울 수있는 방법

심한 천식의 경우, Nucala는기도 염증을 유발하는 호산구의 과도한 형성을 방지합니다. 인터루킨 (IL-5)이라고하는 호산구 조절을 담당하는 단백질에 결합하여 IL-5가 신체의 수용체에 결합하는 것을 차단합니다.

호산구는 HES 와도 관련이 있기 때문에 연구자들은 Nucala가 도움이 될 수 있는지 궁금해했습니다. 그리고 제약 회사 GSK가 실시한 2019 년 연구 결과는 그렇게 할 수 있음을 나타냅니다.

"Mepolizumab [Nucala]는 혈중 호산구 수치를 낮춤으로써 효과가있는 것으로 생각되며, 증거에 따르면 증가 된 호산구에 의해 유발되는 다양한 염증성 질환에 대한 표적 치료 옵션으로 잠재력이 있음을 시사합니다."Gerald Gleich, MD, 알레르기 전문의, 면역 학자 및 HES 전문가 그는 연구와 관련된 성명에서 "이 데이터는 매우 유망하며 호산 구성 염증으로 인한이 희귀하고 생명을 위협하는 질환에 걸린 환자들에게 희망을 제공 할 것"이라고 덧붙였다.

무작위 이중 맹검 연구에서 108 명의 참가자가 표준 치료 치료에 추가하여 32 주 동안 4 주마다 Nucala 또는 위약을 주사했습니다. 위약 그룹의 56 %가 8 개월간의 연구 동안 HES 발적을 경험 한 반면 Nucala 그룹의 28 %만이 발적을 경험했습니다.

HES는 일반적으로 스테로이드 또는 화학 요법으로 치료되며 후자는 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. Nucala로 치료받은 일부 HES 환자는 상부 호흡기 감염 및 사지 통증을 포함한 경미한 부작용 만보고했습니다.

이것이 당신에게 의미하는 것

Nucala는 현재 HES 치료보다 더 효과적 일 수 있으며 부작용이 적을 수 있습니다. 이러한 혈액 질환 중 하나를 앓고 있다면 의사에게 Nucala에 대해 문의하십시오.