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핵심 사항
- FDA는 2020 년 9 월 4 일에 RET 융합 양성 비소 세포 폐암 (NSCLC)에 대한 선택적 RET 억제제 인 프랄 세티 닙 (Gavreto)과 2020 년 12 월 1 일에 RET 변경 갑상선암에 대해 승인했습니다. ,,,,,,,,, 무,,,,,,,,,,,,,,,,.
- 이 약물 및 이와 유사한 다른 약물은 이러한 진단을받은 환자에게보다 표적화 된 치료 옵션을 제공합니다.
- 기꺼이 임상 시험 참가자는 다른 사람을위한 암 치료의 미래를 만들 수 있습니다.
Morgan Romero는 17 세 때 갑상선 유두암 (가장 흔한 갑상선암 유형으로 30 세 미만 여성에게서 자주 진단 됨)으로 진단 받았습니다. 갑상선암은 드물지 않고 치료 가능성이 높지만 Romero의 특정 사례는 암이 얼마나 멀리 있었는지로 인해 빠르게 복잡해졌습니다. 발각되지 않은 채로 퍼집니다. 그리고 그것이 자동차 사고가 아니었다면 더 이상 감지되지 않았을 것입니다.
Romero는 2012 년 사고에 대해 자세히 설명하며 Verywell에게“엄마와 함께 차에 탔는데 갑자기 18 륜차가 우리 앞에있었습니다.
Romero는 즉각적으로 생명을 위협하는 부상을 입지 않은 것처럼 보였지만 척추이 분증을 앓고 있기 때문에 응급실 의사들은 잠재적 인 채찍 부상에 대해 우려했습니다.
"그들은 많은 검사를했고"목은 괜찮지 만 폐에 반점이 발견되었습니다 "라고 말했습니다.
복잡한 진단
Romero는 자신의 고향 인 텍사스 달라스에서 폐로 전이 된 갑상선 유두암의 원인이라고 판단한 폐 질환 전문의를 보았습니다.
Romero는 갑상선 절제술, 외과 적 갑상선 제거, 방사성 요오드 치료를 받아 몸에 남아있는 갑상선 조직을 죽 였지만 개선되지 않았습니다. 그녀의 의사들은 호스피스 치료를 권장했지만 Romero는 그 계획을 받아 들일 준비가되지 않았습니다.
"아니요, 이건 너무 어려 요."Romero는 의사에게 회상합니다.
Romero를 치료 한 Vivek Subbiah, MD는 Verywell에게 젊은 환자가 후기 단계에 도달 할 때까지 이러한 유형의 암으로 진단을받지 않는 것이 일반적이라고 말합니다.
“젊은 환자에서는 기분이 좋아서 나중에 암이 나타나는 것을 볼 수 있습니다.”라고 그는 말합니다.
Romero는 엄마의 지원을 받아 2013 년 텍사스 휴스턴에서 MD Anderson Cancer Center의 전문 지식을 찾기로 결정했습니다. 전문 다 학제 내분비 팀이 렌 바티 닙과 소라 페닙의 두 가지 연속 요법으로 그녀를 치료했습니다. 그들은 한동안 일했지만 결국 Romero의 암이 진행되었고 그녀는 상당히 아팠습니다.
Romero는 폐렴으로 입원했으며 2018 년 1 월에 3 번 기계적 인공 호흡이 필요했습니다. 체중이 70 파운드로 떨어졌습니다.
그녀의 종양에는 RET 돌연변이라는 것이 있었기 때문에 Romero는 MD Anderson 임상 시험 부서 인 표적 치료를위한 임상 센터에서 치료를 받기 시작했습니다.
RET 융합 양성 암이란 무엇입니까?
일부 갑상선암에서는 형질 감염 중 재 배열 된 유전자 (RET)의 특정 변화로 인해 세포가 비정상적인 형태의 RET 키나제 단백질을 만듭니다. 이 변형 된 단백질은 암세포의 성장을 촉진합니다. 로메로와 같은 경우에 이러한 세포는 폐로 퍼질 수 있지만 모든 RET 융합 양성 폐암이 발생하는 것은 아닙니다. 갑상선에서. 일부 RET 융합 양성 암은 폐에서 시작됩니다.
RET 융합 양성 종양은 비소 세포 성 폐암 (NSCLC)의 약 2 %와 갑상선 유두암의 약 10 ~ 20 %에서 발생한다고 Subbiah는 말합니다.
새로운 임상 시험은 희망을 제공합니다
“Morgan [임상 시험에 들어간 2018 년] 당시 그녀는 아팠고 급격히 감소했습니다. 그녀는 산소 때문에 여러 번 병원에 입원했으며 호흡 곤란을 겪고있었습니다.”라고 Subbiah는 말합니다.
Subbiah와 MD Anderson 치료팀은 Romero가 특정 암에 대해 유망한 결과를 보여주는 선택적 RET 억제제 인 pralsetinib (Gavreto)라는 실험 약물에 적합한 후보라고 생각했습니다.
RET 억제제는 RET 유전자 돌연변이로 갑상선암 및 폐암에서 RET 단백질을 공격합니다.
프랄 세티 닙 외에도 미국 식품의 약국 (FDA)은 또 다른 RET 억제제 인 셀 페르 카티 닙 (레테 브모)을 2020 년 5 월 8 일에 승인했습니다. , 일반적으로 하루에 한두 번.
몇 년 동안 개선되지 않은 후 Romero는 약물을 시도하기를 열망했습니다.
“병원에서 나와서 삼킬 수 있었을 때‘약을 먹자!’라고 했어요”라고 그녀는 기억합니다.
인공 호흡기 사용 후 Romero는 다시 삼키는 방법을 배워야했고 알약에 질식하는 것을 두려워했습니다. 하지만 그녀는 개선 가능성에 대해 여전히 낙관적이라고 말했습니다.
“Morgan은이 시험에 등록한 최초의 유두 상 갑상선암 환자 중 하나였습니다.”라고 Subbiah는 말합니다. "그녀와 그녀의 가족은 매우 의욕적이었습니다."
RET 억제제의 일반적인 부작용
- 마른 입
- 설사 또는 변비
- 고혈압
- 피곤
- 손이나 발의 부기
- 피부 발진
- 높은 혈당 수치
- 근육과 관절통
- 낮은 백혈구, 적혈구 또는 혈소판 수
- 다른 혈액 검사의 변화
인생에서 두 번째 기회
Romero와 그녀의 치료팀은 프랄 세티 닙에 즉각적이고 긍정적 인 반응을 보였습니다.
Romero는 "대부분 잘하고 있고 큰 문제가 없었습니다."라고 말합니다. “다시 배가 고파요. 머리카락이 다시 자랍니다.”
“Morgan은 더 많은 에너지를 가졌고 일상 생활 활동을 수행하는 능력이 향상되었으며 두 달 만에 산소 요구를 중단했습니다.”라고 Subbiah는 말합니다. “종양이 줄어들었고 임상 적으로는 괜찮아 보입니다. 그녀는 다른 사람입니다.”
Romero는 매일 프랄 세티 닙을 계속 복용합니다. 그녀는 척추이 분증으로 인한 건강 합병증이 있지만 호흡 곤란으로 인해 더 이상 입원 할 필요가 없습니다. 그녀의 폐 성장은 여전히 존재하지만 안정적입니다.
Romero는 최근에 그녀의 오랜 꿈을 이루었습니다. 그녀는 심리학 학사 학위로 대학을 졸업했습니다.
임상 시험의 중요성
Subbiah는 Romero와 같은 희귀 암 환자가 임상 시험에 참여함으로써 큰 영향을 미칠 수 있다고 말합니다. 전통적인 치료법은 많은 환자에게 주요 부작용을 일으킬 수 있으며 새로운 치료법은 더 나은 옵션을 제공합니다. 그러나 새로운 치료법이 널리 보급 될 수있는 유일한 방법은 임상 시험을 거치는 것입니다.
Subbiah는 "임상 시험은 신약 치료제 발견 및 개발의 필수적이고 기본적인 요소입니다."라고 말합니다. "임상 시험은 새로운 제품이 'FDA 승인'을 받아 시장에 출시되기 전에 FDA의 전제 조건입니다. FDA 승인은 대규모 암 센터에 오지 못하는 많은 환자에게 문을 열어줍니다. Morgan은 실제 환자에게 이 약에 접근 할 수있는 현실 세계,”
Subbiah는 또한 더 빈번한 분자 스크리닝 검사를 옹호하며, 이는 최신 고급 요법으로 치료되는 희귀 암 유형을 식별하는 데 도움이됩니다.
Subbiah는“분자 테스트는 점점 더 보편화되고 사용 가능하지만 여전히 표준이 아닙니다.“환자는 분자 검사를 옹호해야합니다. 특히 진단이 드물거나 암이 퍼 졌거나 치료 옵션이 많지 않은 경우 특히 그렇습니다. 실험실은 샘플을 보관하므로 분자 테스트를 요청할 수 있습니다. 암이 퍼짐에 따라 바뀔 수도 있으므로 전이성 부위의 새로운 생검 샘플에 대한 분자 검사를 요청하는 것이 좋습니다.”
